Rekombinant ve Plazma Kaynaklı Faktör Konsantreleri

Yurdumuzda faktör konsantrelerinin piyasaya çıkması ve hemofili hastalarında kullanılabilmesi 1980’li yılların başındaki serbest piyasa ekonomisi ve ilaç ithalatının kolaylaştırıldığı dönemde başlamıştır. 15 yıllık bir geçmişi olması nedeniyle bu imkândan faydalanamayan yaşı 15 den büyük olan Türk hemofili hastalarının hemen, hemen büyük bir çoğunluğunda farklı oranlarda eklem sakatlığı mevcuttur. Yurdumuzdaki hemofili hastalarının günümüzde % 90’ının sosyal güvencesi vardır ve gerektiğinde hastane şartlarında faktör alabilme şanslarına kavuşmuşlardır. Ancak söz konusu yüz güldürücü tabloya ancak son 3-5 yılda ulaşabildiğimiz unutulmamalıdır. Son yıllarda hematolog sayısının hızla artarak yurdun dört bir yanındaki Anadolu Üniversitelerinde hizmet vermeleri ile hemofili hastalarımızın kaderi olarak bildikleri sakatlık tablosu değişmeye başlamıştır. Bununla birlikte ülkemizde farklı tipte sosyal güvence kurumlarına sahip olan hemofili hastalarının aynı kalitede hizmet aldıkları söz edilemez. Bundan 10 yıl önce, ülkemizdeki hemofili hastalarının önceliği acil ve ciddi kanamalarda tedavi amacıyla kullanmaları gereken faktöre ulaşabilmekti. Artık günümüzde önemli bir çoğunluk bu imkâna kavuşmuş olup küçümsenmeyecek sayıda çocuk ve genç hemofili hastası da “profilaksi” imkanından faydalanabilmektedir. Bunca yıldır hastalarımızda kullandığımız plazma kaynaklı faktör konsantrelerinden çok faydalandığımızı, hastalarımızın ciddi ve sakat bırakıcı birçok kanamasının tedavi edildiğini, eski yıllarda akla bile gelmeyecek düzeyde operasyonun bu hastalarda yapılabildiğini üstelikte viral bulaş açısından oldukça emniyetli olduğunu söyleyebiliriz. Ege Hemofili Merkezinin deneyimlerine göz attığımızda son 10 yılda plazma kaynaklı ithal faktör kullanılan 100’den fazla hemofili hastasının hiçbirine Parvovirus hariç tutulursa virüs bulaşmadığı dikkat çekicidir. Buna karşın aynı merkezde daha önceki yıllarda tedavilerinde TDP kullanan hastaların yaklaşık 1/3’ünde kronik hepatit-C saptanması hala bu yetersiz ve sakıncalı tedavi şeklini uygulayan hekimlere bir ders olması açısından önem taşımaktadır. Aynı merkezin plazma kaynaklı ürün kullanımı ile inhibitör gelişme prevalansının % 16, insi dansının % 4 olduğu hatırlandığında söz konusu faktör konsantrelerinin etkin olması yanısıra güvenilir de oldukları izlenmektedir. Ancak günümüzde Batı ülkelerinde rekombinant faktör konsantreleri uygulanması oranı %90’ı aşmış durumdadır. Rekombinant ürünler ile sağlanan deneyim 10 yılı aşmış ve pazar paylarında üst dilimlere ulaşmıştır. Batı ülkeleri 1980’li yılların başında yaşadıkları AIDS faciasını ve 2000’li yıllarının hemen öncesindeki Deli dana hastalığı korkusu nedeniyle plazma kaynaklı faktörlerden rekombinant faktörlere hızlı bir geçiş yapmaktadırlar. Bu geçiş döneminde rekombinant faktörler açısından tek olumsuz nokta inhibitör gelişme sıklığının artmış olmasıdır.  Dünya ilaç piyasasında en az 10 yıldır başarıyla kullanılan rekombinant FVIII ve FIX konsantreleri hakkında ayrıntılı bilgi verilmiştir. Son yıllarda Kore’de Green Cross’un yeni bir FVIII konsantresi , Japonya’da ise bir Japon firması rekombinant FVII+FX kombinasyonu üretmek için çalışmalar yapmaktadır. Türkiye’de ise Rekombinant faktörlere (Recombinate ve Kogenate-FS) 2006 yılında Sağlık Bakanlığı ruhsat verilmesine rağmen 2007 yılında BUT sorunları nedeniyle Türk hemofili hastalarında kullanılamamaktadır.